La terapia genica mostra il rischio tumori a lungo dibattuto

Un piccolo numero di casi offre ora una prova forte che i virus impiegati in terapia genica per trasportare geni sostitutivi dentro le cellule possono causare tumori, scrive STAT [30]. Il rischio era discusso da anni nel settore, senza evidenze così dirette.

La questione riguarda il meccanismo stesso della terapia genica: il gene terapeutico viene veicolato da un virus modificato, e la preoccupazione era che l'inserimento nel genoma cellulare potesse innescare una proliferazione incontrollata [30]. I casi ora segnalati vanno in quella direzione.

Il dibattito dura da tempo e ha accompagnato lo sviluppo delle terapie geniche approvate negli ultimi anni [30]. Finora il rischio era stato valutato soprattutto su basi teoriche e su segnali deboli, non su una casistica che gli osservatori definiscono probante.

I titoli disponibili non indicano quante persone siano coinvolte, quali terapie o quali vettori virali siano interessati, né in quali Paesi siano stati osservati i casi [30]. Non è possibile risalire dalla fonte a un singolo studio clinico o a un'azienda specifica.

Cosa resta aperto: come cambieranno la sorveglianza dei pazienti trattati e i requisiti di sicurezza per i nuovi vettori. La terapia genica resta una delle frontiere più promettenti della medicina, ma il rapporto tra beneficio e rischio ora ha un elemento in più da pesare [30].